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美国FDA精准抗癌药上市,治疗17种癌症效率高达75%是真的吗?

前两日

本平台第一时间发布了美国FDA最新消息:

一款精准抗癌药,在美国FDA正式上市!

针对17种肿瘤

有效率可高达75%!

对于此类肿瘤中无法切除,

或已转移的晚期患者效果更为显著!

美国上市时间:2018年11月26日

批准单位:美国食品和药物管理局(FDA)

药物名称:Vitrakvi(又名Larotrectinib)

药物功效:有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症

针对群体:患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造商:Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发

原文链接请戳:刚刚!美国FDA正式上市精准抗癌药,可治疗多达17种癌症!

这一大好消息,引得了国内外数百万华人的极大关注,整理后台1万多条留言时,我们的内心是极其复杂的,无助又心痛!

第一次深刻的体会到,什么叫做“下面的内容可能让你产生不适”…..

因为这样的消息,终究还是迟到了…..

但对于更多的人来说,只是晚了一点,它或许还不算迟到….

大家困惑,这款药真的有75%的有效率吗?

究竟什么样的癌症,它可以治?

但随之而来的是更多迷茫和无措。

那些与死神争分夺秒的癌症病患,真的希望用上这样的药吗?

带着近万人的求助和数万家庭的希望,我们在这两日严谨查证了各大学术期刊,并找到了美国权威癌症中心合作的加州医疗机构MORE Health爱医传递,希望能找到一个真正的、最权威的答案

“能治17种癌,有效率75%”

FDA抗癌药的权威解读!

截至目前,发布这个药物相关的临床试验过程和结果最权威出处,是以发布权威临床试验著称的,全球4大顶级临床医学期刊之首的《The New England Journal Of Medicine新英格兰医学杂志》,相关论文发表于2018年2月。

这个临床试验,由几十家美国知名医院共同完成,包括同MORE Health爱医传递有广泛合作的UCSF(美国加州大学旧金山分校医学中心)、Duke(杜克大学医学中心)

Tufts(塔弗茨医学中心)、City of Hope(希望之城医学中心)等美国最顶级的医院。

1、什么样的癌症可以治?

     要确定是这3种基因突变!

与以往传统抗癌药临床试验不同的是,本次试验不是以某种组织来源的肿瘤患者为对象,而是以一种基因突变为目标,这种突变发生在NTRK基因上,一共有三个亚型:NTRK1、NTRK2和NTRK3,分别编码三种原肌球蛋白受体激酶TRKA、TRKB和TRKC。

正常情况下这三种蛋白只在神经系统表达,而NTRK融合基因表达则发生在多种实体肿瘤中,发生这种基因突变的肿瘤细胞,可以依赖异常基因产生的蛋白不断增殖。据统计,大约有1%的实体肿瘤伴有NTRK融合基因。

而Larotrectinib的抗癌原理就是抑制NTRK融合基因的表达,从而抑制肿瘤的生长。

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域,这就意味着不管什么癌种(组织/细胞/部位),只要有NTRK基因融合,就可以使用Vitrakvi进行治疗。换句话说,也只有存在NTRK融合基因的肿瘤,才可能产生效果。

所以,癌症患者可去做一下基因检测,一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有,那么该药物就很有可能产生显著效果!

NTRK融合基因的NGS检查花费:约为600美元。

2、具体哪17种类型肿瘤会有效?

     最全名单

本试验总共纳入55名肿瘤患者,肿瘤类型(各种肿瘤具体例数)包括:

涎腺肿瘤(12例)

其他软组织肉瘤(11例,包括肌周细胞瘤2例,肉瘤2例,周围神经鞘瘤2例,梭形细胞瘤3例,婴儿肌纤维瘤病1例,肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1例)

婴儿性纤维肉瘤(7例)

甲状腺肿瘤(5例)

结肠肿瘤(4例)

肺肿瘤(4例)

黑色素瘤(4例)

胃肠道间质瘤(3例)

胆管癌(2例)

阑尾肿瘤(1例)

乳腺肿瘤(1例)

胰腺肿瘤(1例)

据研究者的判断,这些肿瘤的分布也提示了NTRK基因在各种肿瘤中出现的频率,也就是主要多见于涎腺肿瘤、软组织肉瘤、婴儿性纤维肉瘤中。

资料来源

《The New England Journal Of Medicine》

3、对晚期实体肿瘤患者呢?

      确实有效!

纳入的患者都至少有一个无法手术切除和传统治疗无效的实体肿瘤,纳入之前都通过下一代测序(NGS)或者荧光原位杂交技术确定NTRK融合基因的存在。

而且也并不是任何NTRK融合基因阳性的患者都可以参与临床试验,按照东部合作肿瘤学组(ECOG)评分,需要满足这两个条件的患者才可以参与实验:

1、可承担有限的自理,需要卧床和坐位的时间超过觉醒时间的50%(需要ECOG评分≤3)

2、同时肝肾等重要器官功能尚可

本试验过程中也有两名患者因为临床状况不断恶化而退出。

4、有效率是多少?

     确实是75%!

按照肿瘤治疗的有效性评价:

75%的患者使用Larotrectinib显示有效(其中62%为部分缓解,13%为完全缓解)。

更值得一提的是,约40%NTRK融合阳性患者,在用药开始后一年内肿瘤没有增大,也没有发生转移,这是比较罕见的!

资料来源

《The New England Journal Of Medicine》

在研发公司LOXO官网公布了,临床接受抗癌药Larotrectinib治疗的最新部分案例:

胃肠间质瘤:

55岁男性

治疗前:癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔

治疗后:接受了9个周期治疗后奇迹出现,肿瘤明显缩小,目前正在接受第10周期治疗。

资料来源LOXO官网

儿童纤维肉瘤:

16个月大的的婴儿

治疗前:经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,接受了3次手术和化疗,效果依然不明显。

治疗后:接受抗癌药Vitrakvi成人剂量的液体制剂治疗3周期后,MRI磁共振显示肿瘤体积减少90%!

资料来源LOXO官网

乳腺癌:

50岁女性

治疗前:这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重

治疗后:使用了抗癌药Vitrakvi治疗20天之后,裸露的肿瘤几乎消失了。

资料来源LOXO官网

未分化肉瘤

41岁女性

治疗前:患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。

治疗后:迅速解决呼吸困难和低氧血症。2个周期后,大部分肿瘤消失,12个周期后,肿瘤组织几乎完全消失!

资料来源LOXO官网

5、平均起效时间多久?

     要1.8个月

根据临床研究显示,起效的时间和有效的程度又各有不同;

最短的起效时间:不到一个月

最长的显示起效的时间:多达6.4个月

平均起效时间:1.8个月

效果最好的患者为两个患有进展期婴儿性纤维肉瘤的患者,经过治疗两个患儿的肿瘤缩小到了可以做保留肢体的手术的程度,手术后病理证实肿瘤完整切除,停止使用Larotrectinib随访已半年仍无复发迹象

资料来源

《The New England Journal Of Medicine》

在治疗一年以后,原先治疗显示有效的患者中71%依然显示有效,过半数(55%)的患者肿瘤保持无进展,保持缓解时间最长的为第一例纳入的患者,截止试验报告已保持缓解27个月

资料来源

《The New England Journal Of Medicine》

6、会有副作用吗?

     会有,但较严重不良反应不超过5%

关于药物的安全问题,1/3左右的患者在治疗过程中出现程度较轻的转氨酶升高、困倦、恶心、呕吐、乏力、贫血、腹泻、便秘、咳嗽、体重增加等等不良反应,其中与药物相关的,需要处理的较严重不良反应均不超过5%,没有观察到有生命危险的不良反应。没有患者因为药物不良反应而停药,Larotrectinib安全性总体良好

资料来源

《The New England Journal Of Medicine》

7、会有耐药性吗?

     会有

尽管有效性令人鼓舞,肿瘤对Larotrectinib的耐药也难以忽视。

根据研究者的分析,耐药分为原发性耐药和继发性耐药,这款药除去有反应的75%,还有因为个别原因终止试验,无效的患者大多是因为耐药。

这款药的耐药性大多是由于结构域突变,少部分是因为NTRK融合基因检测假阳性。

8、这个药贵吗?

     不便宜

研发公司Loxo Oncology已公布这款新药的价格:

成人胶囊批发采购费用:32,800美元,30天用量

儿童口服液配方的费用:起价为每月11,000美元,根据患者的表面积计算

美国病患:

拜耳公司表示患者不会负担不起,大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低

如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,还承诺,如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效,将会全额退款。

资料来源《Forbes》

国内病患:

国内引进及医保支付政策尚不可知。

9、国内病患如何购买?如何确认是否可以使用?

在美国时间11月26日,抗癌药物Larotrectinib已经在美国正式上市。

如果病情较急,可以考虑美国专家视频会诊及赴美就医的服务,

患者通过远程视频,可以知道自己的病情是否适合Larotrectinib治疗,并得到详细的治疗方案,开具合法的处方,甚至可以赴美参加临床试验。

中国目前的上市时间,尚未确定。

这款抗癌药的批准在学术界也引起了许多关注与讨论,美国西雅图瑞典癌症研究所主任、MORE Health爱医传递医学顾问、著名癌症专家、权威肿瘤期刊《JAMA Oncology》主编Howard West博士评论到:

Larotrectinib的批准是一个重要的里程碑,因为它现在可用于NTRK基因融合阳性的各类型肿瘤患者。”

总之,下面这些信息很重要:

•  Larotrectinib针对存在NTRK融合基因的肿瘤有很好效果,不管肿瘤来源如何;

•  使用该药物前,需要做NGS检查,确定存在NTRK融合基因;

• 平均起效时间:1.8个月;

•  该药物使用有一定身体状况要求,需要ECOG评分≤3,重要器官功能尚可;

•  安全性好,不良反应轻微,大多不需要停药;

•  存在原发性和继发性耐药,大多是由于结构域突变,少部分是因为NTRK融合基因检测假阳性。

如果明白最可怕的癌症莫过如此

就可以理解为何这款广谱抗癌药

为何让人如此欢欣鼓舞

又同时引来这么多质疑

虽然只有1%的人能用到

但那1%的人,会有75%生的可能

能救一个是一个,它依然是创举!

感谢美国More Health爱医传递医学团队对本文的贡献

感谢More Health医学顾问、美国著名癌症专家、西雅图瑞典癌症研究所主任、哈佛医学博士Howard West对本文提供的帮助

REF:

https://www.nejm.org/

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626710.htm

 

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